Exonate limited Revisione

A proposito di Exonate limited

Exonate Limited: rivoluzionando il trattamento della degenerazione maculare senile

Exonate Limited è un'azienda biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di trattamenti innovativi per la degenerazione maculare senile (AMD). L'obiettivo principale dell'azienda è l'AMD umida, che è una delle principali cause di cecità nelle persone di età superiore ai 50 anni. L'approccio di Exonate al trattamento dell'AMD umida prevede il targeting dello splicing alternativo VEGF, che ha il potenziale per rivoluzionare il modo in cui questa condizione viene trattata.

Cos'è la degenerazione maculare legata all'età?

La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è una malattia oculare progressiva che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Si verifica quando la macula, responsabile della visione centrale, si deteriora nel tempo. Esistono due tipi di AMD: secco e umido. L'AMD secca rappresenta circa il 90% di tutti i casi e progredisce lentamente nel tempo. L'AMD umida, d'altra parte, rappresenta circa il 10% dei casi, ma progredisce molto più rapidamente e può portare a una grave perdita della vista se non trattata.

L'attuale trattamento standard per l'AMD umida comporta l'iniezione di farmaci anti-VEGF direttamente nell'occhio ogni poche settimane o mesi. Sebbene questi farmaci possano essere efficaci nel rallentare o addirittura arrestare la progressione dell'AMD umida, sono costosi e richiedono iniezioni frequenti che possono essere scomode e scomode per i pazienti.

L'approccio di Exonate al trattamento dell'AMD umida

Exonate Limited ritiene che potrebbe esserci un modo migliore per trattare l'AMD umida prendendo di mira lo splicing alternativo VEGF. Il VEGF (fattore di crescita dell'endotelio vascolare) svolge un ruolo importante nell'angiogenesi (la formazione di nuovi vasi sanguigni), necessaria per la normale crescita e riparazione dei tessuti. Tuttavia, in condizioni come la AMD umida, nella retina può verificarsi una crescita anormale dei vasi sanguigni, che porta alla perdita della vista.

Prendendo di mira lo splicing alternativo VEGF con la sua piattaforma tecnologica proprietaria chiamata "ESG", Exonate mira a sviluppare una nuova classe di farmaci in grado di inibire selettivamente la crescita anomala dei vasi sanguigni associata all'AMD umida, lasciando intatta la normale angiogenesi. Questo approccio ha il potenziale per essere più efficace e meno invasivo rispetto agli attuali trattamenti per l'AMD umida.

Pipeline di Exonate

Exonate Limited ha una solida pipeline di farmaci candidati in varie fasi di sviluppo. Il candidato principale dell'azienda, EXN407, è un inibitore di piccole molecole che mira allo splicing alternativo del VEGF. Negli studi preclinici, EXN407 ha mostrato risultati promettenti nella riduzione della crescita anormale dei vasi sanguigni nella retina senza influire sulla normale angiogenesi.

Oltre a EXN407, Exonate sta anche sviluppando altri farmaci candidati che prendono di mira lo splicing alternativo VEGF utilizzando la sua piattaforma ESG. Questi includono:

- EXN408: un inibitore di piccole molecole di seconda generazione con potenza e selettività migliorate rispetto a EXN407.
- EXN409: un inibitore a base di peptidi che prende di mira lo splicing alternativo del VEGF.
- EXN410: un inibitore dell'oligonucleotide antisenso (ASO) che prende di mira lo splicing alternativo del VEGF.

Tutti questi farmaci candidati hanno mostrato risultati promettenti negli studi preclinici e dovrebbero entrare presto nelle sperimentazioni cliniche.

Le partnership di Exonate

Exonate Limited ha formato diverse partnership strategiche con le principali aziende farmaceutiche e istituti di ricerca per portare avanti i suoi programmi di sviluppo di farmaci. Queste partnership includono:

- Janssen Pharmaceuticals: nel 2019, Exonate ha stipulato un accordo di collaborazione con Janssen Pharmaceuticals (una consociata di Johnson & Johnson) per sviluppare nuovi trattamenti per le malattie della retina utilizzando la piattaforma ESG di Exonate.
- University College London (UCL): Exonate ha una collaborazione in corso con l'Istituto di oftalmologia dell'UCL per far progredire la sua comprensione dello splicing alternativo VEGF e del suo ruolo nelle malattie della retina.
- Medicines Discovery Catapult: nel 2020, Exonate ha ricevuto una sovvenzione da Medicines Discovery Catapult per supportare lo sviluppo dei suoi farmaci candidati per l'AMD umida.

Conclusione

Exonate Limited è un'azienda biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di trattamenti innovativi per la degenerazione maculare senile (AMD), con un focus primario sull'AMD umida. L'approccio dell'azienda prevede di mirare allo splicing alternativo VEGF, che ha il potenziale per essere più efficace e meno invasivo degli attuali trattamenti per l'AMD umida. Con una solida pipeline di farmaci candidati e partnership strategiche con le principali aziende farmaceutiche e istituti di ricerca, Exonate è ben posizionata per rivoluzionare il trattamento di questa condizione debilitante.