A proposito di Vedere bio
Vedere Bio: ripristino pionieristico della vista oltre la terapia genica tradizionale
Vedere Bio II è un'azienda biotecnologica che sta rivoluzionando il campo della terapia genica. La missione dell'azienda è ripristinare la perdita della vista, non solo rallentarla, sviluppando trattamenti innovativi per le malattie retiniche ereditarie (IRD). L'approccio di Vedere Bio II va oltre la terapia genica tradizionale e mira ad affrontare la causa principale delle IRD.
Le malattie ereditarie della retina sono un gruppo di malattie genetiche rare che colpiscono la retina, il tessuto fotosensibile nella parte posteriore dell'occhio. Queste condizioni possono portare a progressiva perdita della vista e cecità, che spesso iniziano nell'infanzia o nell'adolescenza. Attualmente non esistono trattamenti efficaci per la maggior parte delle IRD, il che le rende un'importante esigenza medica insoddisfatta.
Vedere Bio II è stata fondata nel 2019 da un team di massimi esperti in oftalmologia e terapia genica. L'approccio dell'azienda si basa su decenni di ricerca sulla genetica e la biologia degli IRD. Gli scienziati di Vedere Bio II hanno identificato nuovi bersagli e sviluppato tecnologie proprietarie che consentono la consegna precisa di geni terapeutici a cellule specifiche nella retina.
Un'innovazione chiave di Vedere Bio II è l'uso di virus adeno-associati (AAV) come vettori per la consegna genica. Gli AAV sono piccoli virus che possono infettare le cellule umane senza causare malattie. Sono stati ampiamente studiati come potenziali veicoli per fornire geni terapeutici per il trattamento di malattie genetiche come le IRD.
Tuttavia, le tradizionali terapie geniche basate su AAV hanno dei limiti quando si tratta di trattare malattie complesse come le IRD. Una sfida è raggiungere livelli sufficienti di espressione del transgene in tutti i tipi di cellule rilevanti all'interno della retina. Un'altra sfida è evitare risposte immunitarie che possono limitare l'efficacia o causare effetti avversi.
Vedere Bio II ha superato queste sfide sviluppando vettori AAV di nuova generazione con maggiore specificità e potenza. Questi vettori consentono la consegna mirata di geni terapeutici a specifici tipi di cellule all'interno della retina, riducendo al minimo gli effetti fuori bersaglio e le risposte immunitarie.
Un'altra innovazione chiave di Vedere Bio II è il suo focus sul ripristino della visione, non solo sul rallentamento della sua perdita. Le tradizionali terapie geniche per IRD mirano a rallentare la progressione della perdita della vista sostituendo o integrando i geni difettosi nella retina. Sebbene questo approccio possa essere efficace in alcuni casi, non affronta il danno sottostante alle cellule retiniche.
L'approccio di Vedere Bio II va oltre la sostituzione genica e mira a ripristinare la funzione delle cellule retiniche danneggiate. Gli scienziati dell'azienda hanno sviluppato nuove terapie geniche in grado di attivare percorsi dormienti all'interno delle cellule retiniche e promuoverne la sopravvivenza e la rigenerazione.
Vedere Bio II ha una pipeline di promettenti candidati alla terapia genica per vari IRD, tra cui l'amaurosi congenita di Leber (LCA), la sindrome di Usher e la malattia di Stargardt. L'azienda ha già dimostrato la prova del concetto negli studi preclinici e ora sta portando i suoi candidati principali verso gli studi clinici.
Oltre alla sua scienza innovativa, Vedere Bio II ha un team forte con una profonda esperienza in oftalmologia, genetica e sviluppo di farmaci. La leadership dell'azienda comprende dirigenti esperti delle migliori aziende biotecnologiche come Biogen e Novartis.
Vedere Bio II è anche ben finanziato con il sostegno di importanti società di venture capital come ARCH Venture Partners e F-Prime Capital. La società ha raccolto 77 milioni di dollari in un round di finanziamento di serie A nel 2019, uno dei più grandi di sempre per un'azienda biotecnologica in fase preclinica.
Nel complesso, Vedere Bio II è pronto ad avere un impatto significativo nel campo della terapia genica per le malattie retiniche ereditarie. Il suo approccio innovativo è molto promettente per restituire la vista a milioni di persone in tutto il mondo che soffrono di queste condizioni devastanti.
Tradotto
vederebio.com
