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Bioscienze solide: pionieri nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne
Solid Biosciences è una società di scienze della vita che si dedica alla ricerca di una cura per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'azienda è stata fondata nel 2013 da Ilan Ganot, al cui figlio è stata diagnosticata la DMD. Da allora, Solid Biosciences ha lavorato instancabilmente per sviluppare terapie innovative che possano aiutare i pazienti affetti da questa malattia debilitante.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce circa 1 ragazzo su 3.500 in tutto il mondo. È causato da mutazioni nel gene che codifica per la distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari. Senza distrofina, i muscoli si indeboliscono e alla fine si consumano. I pazienti con DMD in genere perdono la capacità di camminare dalla prima adolescenza e spesso muoiono per insufficienza respiratoria o cardiaca prima dei trent'anni.
La missione di Solid Biosciences è cambiare questa triste prognosi sviluppando trattamenti efficaci per la DMD. L'approccio dell'azienda prevede l'utilizzo della terapia genica per fornire copie funzionali del gene della distrofina nei muscoli dei pazienti. Questa strategia ha mostrato risultati promettenti negli studi preclinici e negli studi clinici.
Uno dei programmi più avanzati di Solid Biosciences è SGT-001, una terapia genica sperimentale per la DMD. SGT-001 utilizza vettori di virus adeno-associati (AAV) per fornire un gene della microdistrofina nelle cellule muscolari dei pazienti. La micro-distrofina è una versione più corta della proteina distrofina a lunghezza intera, ma conserva ancora le sue funzioni essenziali.
Negli studi clinici in fase iniziale, SGT-001 ha dimostrato sicurezza e tollerabilità nei pazienti con DMD. Inoltre, ha dimostrato l'espressione della microdistrofina e miglioramenti funzionali nella forza e nella funzione muscolare.
Solid Biosciences ha anche altri programmi volti ad affrontare diversi aspetti della patologia DMD. Ad esempio, il programma IGNITE-DMD dell'azienda si concentra sullo sviluppo di piccole molecole in grado di modulare l'espressione dell'utrofina come metodo alternativo per compensare la mancanza di distrofina.
Oltre ai suoi sforzi di ricerca, Solid Biosciences collabora anche con gruppi di difesa dei pazienti e istituzioni accademiche per aumentare la consapevolezza sulla DMD e sostenere le iniziative di cura dei pazienti.
Nel complesso, Solid Biosciences rappresenta oggi una delle aziende più promettenti che lavorano alla ricerca di una cura per la distrofia muscolare di Duchenne. Il suo approccio innovativo che utilizza la terapia genica ha un grande potenziale non solo per il trattamento di questa devastante malattia, ma anche di altri disturbi genetici che interessano la funzione muscolare.
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