Eidos therapeutics Revisione

A proposito di Eidos therapeutics

Eidos Therapeutics: affrontare i bisogni insoddisfatti nell'amiloidosi da transtiretina

Eidos Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che si dedica allo sviluppo di terapie innovative per le malattie causate dall'amiloidosi da transtiretina (ATTR). L'azienda è stata fondata nel 2013 e da allora ha lavorato instancabilmente per far fronte alle crescenti esigenze insoddisfatte in questo settore.

L'amiloidosi da transtiretina è una malattia rara e progressiva che colpisce più organi, inclusi cuore, nervi e apparato digerente. Si verifica quando proteine ​​​​anomale chiamate amiloidi si accumulano nei tessuti e negli organi del corpo, portando a disfunzioni e insufficienza d'organo. Esistono due tipi di ATTR: ATTR ereditario (hATTR) e ATTR wild-type (wtATTR). hATTR è causato da mutazioni genetiche che influenzano la produzione della proteina transtiretina, mentre wtATTR si verifica spontaneamente senza alcuna causa genetica nota.

Nonostante sia una malattia rara, ATTR è diventata un'area di interesse sempre più importante per lo sviluppo di farmaci a causa del suo alto tasso di morbilità. I trattamenti attualmente disponibili forniscono solo sollievo sintomatico ma non affrontano la causa alla base della malattia. È qui che entra in gioco Eidos Therapeutics.

Il prodotto candidato principale dell'azienda è l'AG10, una piccola molecola orale progettata per stabilizzare la proteina transtiretina e prevenirne l'errato ripiegamento in amiloidi. L'AG10 ha mostrato risultati promettenti negli studi preclinici e negli studi clinici di fase 1. In questi studi, l'AG10 è stato ben tollerato senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi.

Eidos Therapeutics ha recentemente completato l'arruolamento per il suo studio clinico di fase 3 di AG10 chiamato ATTRibute-CM. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di AG10 rispetto al placebo nei pazienti con cardiomiopatia hATTR - una forma di hATTR che colpisce il cuore - che non hanno ancora ricevuto un trattamento con stabilizzatori TTR o terapie di silenziamento genico.

Oltre all'AG10, Eidos Therapeutics ha anche altri prodotti candidati in fase di sviluppo per wtATTR e altre forme di hATTR come la polineuropatia (PN) e la neuropatia amiloide familiare (FAP).

Oltre alla sua pipeline innovativa, Eidos Therapeutics vanta anche un team di professionisti esperti che sono appassionati di fare la differenza nella vita dei pazienti. Il team dirigenziale dell'azienda comprende dirigenti esperti delle migliori aziende farmaceutiche come Pfizer Inc., Merck & Co., Inc., Genentech Inc., tra gli altri.

In conclusione, Eidos Therapeutics è in prima linea nello sviluppo di nuove terapie per le malattie causate dall'amiloidosi da transtiretina. Con il suo prodotto principale candidato AG10 che finora ha mostrato risultati promettenti, c'è la speranza che possa essere un punto di svolta per i pazienti che soffrono di questa condizione debilitante. Mentre la ricerca continua in questo settore presso Eidos Therapeutics, possiamo aspettarci ulteriori scoperte che contribuiranno a migliorare significativamente i risultati dei pazienti nel tempo!