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Dyne Therapeutics: rivoluzionare il trattamento delle malattie muscolari ereditarie
Dyne Therapeutics è una società biotecnologica che si dedica allo sviluppo di terapie che trasformano la vita per le malattie muscolari ereditarie. L'azienda è stata fondata nel 2018 da un team di scienziati e imprenditori esperti che hanno riconosciuto la necessità di trattamenti innovativi per queste condizioni debilitanti.
Le malattie muscolari ereditarie sono un gruppo di malattie genetiche che colpiscono i muscoli, causando debolezza, deperimento e perdita di funzionalità. Queste condizioni possono essere devastanti per i pazienti e le loro famiglie, poiché spesso portano a una progressiva disabilità ea una ridotta qualità della vita.
Dyne Therapeutics si concentra sullo sviluppo di terapie mirate alle cause genetiche alla base di queste malattie. L'approccio dell'azienda prevede l'utilizzo della sua piattaforma tecnologica proprietaria per fornire acidi nucleici terapeutici direttamente ai muscoli interessati, con l'obiettivo di riparare o sostituire i geni difettosi.
Un vantaggio chiave dell'approccio di Dyne è la sua capacità di colpire specifici tessuti e cellule all'interno del corpo. Questo targeting di precisione riduce al minimo gli effetti fuori bersaglio e riduce il rischio di tossicità o altri eventi avversi.
La piattaforma tecnologica dell'azienda si basa sulla ricerca condotta presso la Harvard Medical School dai Drs. Eric Olson e Bruce Conklin. Questa ricerca ha portato alla scoperta di una nuova classe di molecole chiamate "oligonucleotidi leganti la proteina chinasi della distrofia miotonica (DMPK)" (DBO), che hanno proprietà uniche che le rendono ideali per la somministrazione di acidi nucleici terapeutici.
Dyne detiene i diritti esclusivi su questa piattaforma tecnologica, che ha ulteriormente sviluppato attraverso collaborazioni con importanti istituzioni accademiche e partner industriali. L'azienda ha anche riunito un team di livello mondiale con esperienza in genetica, sviluppo di farmaci, affari normativi e commercializzazione.
Attualmente, Dyne è focalizzata sullo sviluppo di terapie per tre malattie muscolari ereditarie: la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), la distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) e la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Queste condizioni rappresentano significative esigenze mediche insoddisfatte, poiché attualmente non sono disponibili trattamenti approvati.
DM1 è causato da un'espansione in una sequenza di DNA ripetitiva all'interno del gene DMPK. Questa espansione porta a uno splicing anormale dell'RNA nelle cellule colpite, con conseguente formazione di molecole di RNA tossiche che si accumulano all'interno delle cellule e causano danni nel tempo. Il programma principale di Dyne mira a sviluppare DBO in grado di degradare selettivamente queste molecole di RNA tossiche lasciando intatti gli RNA normali.
La FSHD è causata da delezioni o mutazioni in una regione vicina al cromosoma 4q35. Questa regione contiene diversi geni coinvolti nello sviluppo e nella funzione muscolare. Il programma FSHD di Dyne mira a sviluppare DBO in grado di mettere a tacere selettivamente uno o più geni all'interno di questa regione senza influenzare gli altri nelle vicinanze.
Infine, la DM è causata da mutazioni nel gene che codifica per la distrofina, una proteina che svolge un ruolo fondamentale nel mantenimento dell'integrità strutturale delle fibre muscolari. .
Oltre ai suoi programmi principali, Dyne fornisce una potente piattaforma per la somministrazione mirata di acidi nucleici terapeutici.
Complessivamente, Dyne ha il potenziale per rivoluzionare il trattamento delle malattie muscolari ereditarie. Dyne ha dimostrato di essere davvero dedicato a fare la differenza nella vita di coloro che sono colpiti da queste condizioni difficili
dyne-tx.com
