I have been following the work of Charley's Fund for some time now. They are making a real impact in the fight against Duchenne muscular dystrophy. The progress they have made is truly impressive.
I am grateful for the work Charley's Fund is doing to support individuals with Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are truly remarkable. 😊
Charley's Fund is doing an amazing job in raising awareness about Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are making a difference in the lives of affected individuals and their families. 💙
Charley's Fund has been a lifeline for our family. They have provided us with invaluable support throughout our journey with Duchenne. We cannot thank them enough for their continued dedication and commitment to finding a cure.
Charley's Fund has been a tremendous help for my family. Their support and resources have made a positive impact on our lives. We are forever grateful to the organization.
Charley's Fund is doing excellent work in fighting against Duchenne muscular dystrophy. Their efforts are truly inspiring. 💪
The service provided by Charley's Fund is average. They could improve their communication with customers.
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Charley's Fund: accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita per la distrofia muscolare di Duchenne
Charley's Fund è un'organizzazione senza scopo di lucro che si dedica ad accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questa malattia debilitante colpisce circa 1 ragazzo su 3.500 in tutto il mondo ed è causata da una mutazione genetica che porta a progressiva debolezza e atrofia muscolare. Il Charley's Fund è stato fondato nel 2004 da Tracy e Benjamin Seckler, genitori di Charley Seckler a cui è stata diagnosticata la DMD all'età di due anni.
La missione del Charley's Fund è sostenere la ricerca sui potenziali trattamenti per la DMD, nonché sostenere politiche che contribuiranno ad accelerare lo sviluppo e l'approvazione di questi trattamenti. L'organizzazione è stata determinante nel finanziare ricerche rivoluzionarie sulla terapia genica, il salto dell'esone e altri approcci promettenti per il trattamento di questa devastante malattia.
Una delle iniziative chiave supportate dal Charley's Fund è la sua collaborazione con i principali ricercatori di tutto il mondo attraverso il suo programma CureDuchenne Ventures. Questo programma fornisce finanziamenti e risorse per aiutare a far progredire terapie promettenti dalla ricerca in fase iniziale attraverso studi clinici e, infine, l'approvazione della FDA. Attraverso questo programma, il Charley's Fund ha contribuito ad avvicinare al mercato diverse nuove terapie, compresi gli approcci di terapia genica che hanno mostrato notevoli promesse negli studi preclinici.
Oltre a sostenere la ricerca all'avanguardia sui potenziali trattamenti per la DMD, il Charley's Fund lavora instancabilmente anche per conto delle famiglie colpite da questa malattia. L'organizzazione fornisce risorse e servizi di supporto progettati specificamente per le famiglie che si occupano della diagnosi di DMD o che si prendono cura dei propri cari con questa condizione. Questi servizi includono materiali educativi sulle opzioni terapeutiche, programmi di assistenza finanziaria progettati specificamente per le famiglie affette da malattie rare come la DMD, sforzi di advocacy volti a migliorare l'accesso alle cure e alle opzioni terapeutiche.
Il fondo di Charley supporta anche soluzioni volte a tradurre le promesse scientifiche in risultati reali. Una di queste iniziative è la Duchenne Drug Development Roundtable, che riunisce i principali ricercatori, clinici ed esperti del settore per discutere gli ultimi sviluppi nella ricerca sulla DMD e identificare opportunità di collaborazione. Attraverso questo programma, il Charley's Fund ha contribuito a promuovere un approccio più collaborativo e coordinato alla ricerca sulla DMD che sta contribuendo ad accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti.
Nel complesso, Charley's Fund è un'organizzazione che sta facendo davvero la differenza nella vita delle famiglie colpite dalla distrofia muscolare di Duchenne. Attraverso i suoi programmi di ricerca innovativi, gli sforzi di advocacy e i servizi di supporto per le famiglie che si occupano di questa malattia, il Charley's Fund sta aiutando ad accelerare lo sviluppo di trattamenti salvavita per la DMD, fornendo anche il supporto necessario a coloro che sono affetti da questa condizione. Se stai cercando un modo per fare la differenza nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne o vuoi saperne di più su come puoi sostenere la missione del Charley's Fund, visita il loro sito web oggi stesso!
charleysfund.org
