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BioMarin Brasil Farmaceutica: all'avanguardia nei prodotti biofarmaceutici innovativi per le malattie genetiche rare
BioMarin Brasil Farmaceutica è un leader globale nello sviluppo e nella commercializzazione di bioterapie innovative per malattie genetiche rare. Con la missione di fornire speranza ai pazienti e alle loro famiglie, BioMarin è stata in prima linea nello sviluppo di trattamenti che cambiano la vita e che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte.
Fondata nel 1997, BioMarin è diventata un'azienda multinazionale con attività in oltre 40 paesi in tutto il mondo. L'attenzione dell'azienda alle malattie genetiche rare ha portato allo sviluppo di numerose terapie rivoluzionarie che hanno trasformato la vita dei pazienti in tutto il mondo.
Uno dei risultati più significativi di BioMarin è il suo lavoro sulla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per i disturbi da accumulo lisosomiale (LSD). Gli LSD sono un gruppo di oltre 50 disordini metabolici ereditari causati da carenze di enzimi che scompongono molecole complesse all'interno delle cellule. Questi disturbi possono causare gravi disabilità fisiche e cognitive e molti non hanno cura.
I trattamenti ERT di BioMarin hanno dimostrato di migliorare o stabilizzare i sintomi nei pazienti con diverse LSD, tra cui la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), la malattia di Pompe e la malattia di Fabry. Queste terapie vengono somministrate per via endovenosa o sottocutanea e funzionano sostituendo gli enzimi mancanti o carenti all'interno delle cellule.
Oltre ai trattamenti ERT, BioMarin sta anche sviluppando terapie geniche per malattie genetiche rare. La terapia genica comporta l'introduzione di geni sani nelle cellule per sostituire quelli difettosi. Questo approccio si è mostrato promettente come potenziale cura per alcune malattie genetiche.
I programmi di terapia genica di BioMarin includono trattamenti per l'emofilia A e B, la fenilchetonuria (PKU), l'acondroplasia (una forma di nanismo) e altre condizioni rare. L'azienda sta inoltre esplorando nuove tecnologie come le terapie basate sull'mRNA che potrebbero offrire ulteriori opzioni di trattamento per i pazienti con malattie genetiche.
L'impegno di BioMarin nei confronti dei pazienti va oltre lo sviluppo di terapie innovative. L'azienda fornisce anche servizi di supporto per i pazienti e le loro famiglie, comprese risorse educative, programmi di assistenza finanziaria e iniziative di advocacy.
BioMarin Brasil Farmaceutica si dedica a migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie genetiche rare attraverso ricerca e sviluppo innovativi. Con una solida pipeline di potenziali trattamenti e un impegno per la cura del paziente, BioMarin è pronta a continuare a guidare la bioterapia negli anni a venire.
biomarin.com.br
